Nature：調(diào)控mRNA翻譯讓自閉癥治療重建曙光
自麥吉爾大學(xué)和蒙特利爾大學(xué)的研究人員發(fā)現(xiàn)了蛋白質(zhì)合成與自閉癥譜系障礙（ASD）之間的重要關(guān)聯(lián)，可能為新的治療途徑提供支持。
細胞通過調(diào)控mRNA翻譯來制造蛋白質(zhì)。這一機制涉及細胞和生物功能的各個方面。在小鼠中的一項新研究發(fā)現(xiàn)一組稱作neuroligins的神經(jīng)元蛋白異常的高度合成可導(dǎo)致與確診ASD患者相似的癥狀。這項研究還顯示用化合物抑制蛋白質(zhì)合成或是用基因治療靶向neuroligins可以糾正成體小鼠的自閉癥樣行為。研究結(jié)果發(fā)表在《自然》（Nature）雜志上。
自閉癥譜系障礙（ASD）統(tǒng)括了大量的神經(jīng)發(fā)育疾病，主要累及三個方面的行為：社會互動、溝通和局限性興趣或重復(fù)行為。
根據(jù)美國疾病控制與預(yù)防中心統(tǒng)計，每88名兒童中就有一名罹患ASD，這一疾病在所有的種族、民族和社會經(jīng)濟群體中均有報道發(fā)病。相比女孩（1/252），ASDs在男孩（1/54）中更為常見，發(fā)病率要高5倍。
麥吉爾大學(xué)生物化學(xué)系、醫(yī)學(xué)系和Goodman 癌癥研究中心的Nahum Sonenberg 教授解釋說：“我的實驗室致力于闡明蛋白質(zhì)合成失調(diào)在癌癥病因?qū)W的作用。然而，我們的研究小組驚訝地發(fā)現(xiàn)相似的機制或許也與ASD形成有關(guān)。
我們利用了一種小鼠模型，將控制蛋白質(zhì)合成起始的一種關(guān)鍵基因敲除。在這些小鼠體內(nèi)，neuroligins生成增高。Neuroligins對于大腦中神經(jīng)細胞間稱作突觸的連接形成和調(diào)控，以及維持神經(jīng)元間信息傳遞平衡起至關(guān)重要的作用。”
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